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據11日出刊的「國家地理雜誌」(National Geographic)報導,16歲的瓜迪諾(Christian Guardino)是一名LCA患者,由於這種疾病並無有效的治療方式,所以他從小就必須拄著枴杖走路;不過,他於4年多前進入賓州的伊索眼科醫學研究所治療,透過獨特的「基因療法」,已於今年1月間恢復部分視力,不再需要柺杖就能自行走動。

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報導指出,班奈特和其研究團隊透過基因改造,並以人體的幹細胞培養出「仿生視網膜」,再利用生體醫學植入技術,替換有缺陷的視網膜細胞,且不會引起人體排斥,造成的副作用極低。班奈特說,「病患自從接受基因療法後,得以在夜間行走,採買雜物、或是認得別人的臉,這些都是之前無法做科技浩劫火線掏寶 影評到的」。

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「萊伯氏先天性黑蒙症」(LCA)治療法出現重大突破!美國賓夕法尼亞大學(University of Penny)的班奈特(Jean Bennett)和研究團隊透過「基因療法」,以幹細胞培養出不會受到人體排斥的「仿生視網膜」(基因代號RPE65),取代產生病變的視網膜,成功讓患者恢復部分視力,使其不再需要靠著拐杖行走,也不會產生副作用。



▲美國團隊利用基因療法,成功讓「先天性黑蒙症」患者恢復部分視力。(示意圖/本報資料照,與本文當事人無關)

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據了解,這種革命性療法是團隊20年來的研究結晶,且是針對「萊伯氏先天性黑蒙症」(LCA);此病症是為13個基因中的任一個發生缺陷所引起的視網膜色素病變,嬰兒期即出現眼球震顫,會造成視力嚴重喪失,並在20、30多歲就會惡化成完全眼盲。
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